Die Sichelzellkrankheit wird vererbt, ist schmerzhaft und führt zu einem frühen Tod. Mark Walters und Jacob Corn gehören zu einer von mehreren Forschergruppen, die 2019 oder 2020 mit klinischen Studien für experimentelle CRISPR-Behandlungen beginnen wollen. Die Sichelzellkrankheit haben sich alle diese Forschergruppen als erste Erbkrankheit vorgenommen. Denn ihre Ursache ist eine einzelne Mutation und nicht eine komplexe Kombination von Genen. Und sie ist so gut erforscht, dass die Forscher genau wissen, wo in den Stammzellen sie ansetzen müssen - theoretisch. Praktisch ist die Therapie Neuland.